Valstybinės institucijos gydymą iš dalies kompensuoti sutiko tik išsiderėjusios nuolaidą. Medikai sako, kad injekcija kiek pavėluota.
Tai ypatinga diena metų ir septynių mėnesių Milanai ir jos tėvams. Po ilgo laukimo pagaliau į Kauno klinikas atkeliavo labai brangūs, bet taip reikalingi genų terapijos vaistai jų sunkiai sergančiai dukrai.
„Nuotaikos labai geros. Labai džiaugiamės, kad pagaliau sulaukėm savo vaisto“, – sako Milanos mama Greta Patenkienė.
Vaistui gabenti prireikė ir išskirtinių sąlygų – 60 laipsnių šalčio. O procedūrai ruošėsi ir šeima, ir visas personalas. Lemtingas momentas – medikai pradeda lėtai lašinti vaistus mažajai pacientei.
Gydytojai tai vadina istoriniu įvykiu – genų terapijos vaistas spinaline raumenų atrofija sergančiam mažyliui Lietuvoje leidžiamas pirmą kartą. Ir smagu, ir daug nerimo.
„Labiausiai įtemptas laikotarpis laukia dabar po, žiūrėsime kaip organizmas reaguoja, ar pasireiškia šalutinės reakcijos. Po vaisto suleidimo sukarščiuoja, vėmimas gali pasireikšti, kepenų fermentai pakyla, bet yra aiškios schemos, kad jų išvengtume arba sumažintume tas rizikas“, – teigia vaikų neurologė Milda Dambrauskienė.
Kauno klinikų medikai Milaną ligoninėje stebės dar bent mėnesį. Ir nors tikėtina, kad vaistas pagerins mažylės gyvenimą, medikai atviri, jei injekcija būtų suleista anksčiau – rezultatas labiau džiugintų.
„Anksčiau suleidus genų terapiją, būtų galima tikėtis, kad išsaugotume savarankišką valgymą, kvėpavimą. Kai pradėjome gydymą dar tada 2021 metų gruodį kitu vaistu, tai motorinės funkcijos labai pagerėjusios pagal tą specialią skalę buvo – 14 balų iš 64, tai dabar turime 45 balus, tikrai sutvirtėjusi, bet per tą laiką liga padarė savo darbą rijimui, kvėpavimui“, – aiškina M. Dambrauskienė.
Genų terapija – moderniausias spinalinės raumenų atrofijos gydymas. Vienkartinės dozės kaina rinkoje apie 2 milijonus eurų. Deja, pirmąjį prašymą kompensuoti šį gydymą valstybinės institucijos atmetė. Dėl dukros viskam pasiryžę tėvai – lėšas rinko patys. Mažylės istoriją sekė visa Lietuva.
„Iš pradžių labai nerimavom. Nes nežinojom, kaip kas bus, bet daug pagalbos sulaukėm ne tik iš artimųjų, bet ir iš nepažįstamų žmonių, kurie labai prisidėjo, viskuo dalinosi“, – pasakoja G. Patenkienė.
Ir tik vėliau jau įsijungė valstybinės institucijos – po derybų su gamintoju gavo nuolaidą ir sutiko kompensuoti dalį sumos. Tiesa, galutinės vaisto kainos neatskleidžia.
„Tai buvo derybos, kur derybinis objektas, vaistas, buvo brangiausias dėl kurio tekę derėtis. Derybinė informacija – kaina yra konfidenciali, galime pasakyti tik tiek, kad valstybė prisidėjo reikšmingai ir didesne dalimi nei buvo galvota iš pradžių“, – tvirtina Valstybinės ligonių kasos direktoriaus pavaduotoja Neringa Norkūnaitė-Sasnauskienė.
Vien pernai retų ligų gydymą valstybė kompensavo 300 pacientų – tam buvo skirti 15 milijonų eurų. Šiemet suma itin retų ligų vaistams kompensuoti didėja iki 20,5 milijono eurų.
