Riley – vienas pirmųjų Jungtinėje Karalystėje, kuriam buvo suteiktas šis išskirtinis narkotinis vaistas.
Gimus mažyliui, jo tėvams buvo pranešta gniuždanti žinia. Riley gimė su sunkia stuburo raumenų atrofijos forma, kuriai progresuojant žaibišku greičiu nyksta raumenys, prarandama judėjimo galimybė ir netgi sutrinka kvėpavimas.
Be šio naujo pritaikyto itin brangaus vaisto, gyvenimo trukmė nurodoma apytikriai iki daugiausiai dviejų metų.
Birželio 30 dieną Bristolio karališkojoje vaikų ligoninėje berniukui buvo pritaikytas išskirtinis gydymo metodas, naudojant bene brangiausią pasaulyje genų terapijos vaistą, skirtą raumenų atrofijai gydyti – „Zolgensma“.
„Mes ėjome labai akmenuotu keliu. Kartais Riley jausdavosi toks silpnas, kad galvojome viskas, jis nebeišsikapstys. Kai pradėjome įtarti, kad galbūt jis turi bėdų su stuburu ir šios spėlionės pasitvirtino, skaitėme begalę informacijos, kaip jam padėti, kaip išgelbėti mūsų mažylio gyvybę.
Atradome informacijos apie naują vaistą, kurį NHS buvo ką tik patvirtinusi, tačiau tuomet mes negalėjome būti užtikrinti, ar jau galėsime jį gauti. Viskas buvo labai painu, labai skaudu emociškai.
Aš nemoku apsakyti tų emocijų, kai mums pranešė, kad Riley bus skirtas vaistas „Zolgensma“. Tai pakeitė jo ir mūsų gyvenimus. Suteikė labai daug vilties. Mes tikime, kad mūsų sūnus dabar turės ateitį“, - emocijų neslėpė berniuko mama.
Ji taip pat neslėpė, kad pirmuosius simptomus, jog mažyliui kažkas negerai, pastebėjo labai anksti. Pasak mamos, jis keistai valdė rankytes, o kūdikį apžiūrėjusi seselė pridūrė, kad jo kvėpavimas – nereguliarus.
„Mirror“ duomenimis, kasmet JK gimsta apie 40 kūdikių, kuriems diagnozuojama sunkesnė – 1 tipo stuburo raumenų atrofija. Būtent šis vaistas ir jo taikymas gali padėti kūdikiams išgyventi.
Praėjusį mėnesį pirmuoju NHS pacientu, gavusiu šį itin brangų vaistą, tapo penkių mėnesių Arthuras Morganas.
